超范圍用藥，是指醫生為了治療或者控制某些疾病，但限于患者經濟能力、藥物供應和其他因素，無法使用那些可以覆蓋疾病的藥物，反而去使用其他說明書上未注明此范圍的藥物的行為。
舉一個比較簡單的例子，有些“自媒體”曾經用一個標準的標題黨新聞標題用于吸引讀者，“七歲小女孩竟然半夜在藥店獨自購買壯陽藥……”而事實上，這就是一例比較典型的超范圍用藥實例。新聞中的小女孩患有肺動脈高壓癥，而這種疾病卻只能通過手術根治。藥物只能勉強維持情況，盡量減緩疾病的惡化速度。
用于治療肺動脈高壓的手術目前主要有兩種——房間隔球囊造口術以及移植術。移植術最理想的是心肺聯合移植，但供體稀少而且價格極其高昂。而相對常見一點的房間隔球囊造口術，基本治療下來的費用也得十萬起步。如果患者情況復雜嚴重，那治療的費用二三十萬恐怕都打不住。
雖然知乎上到處都是現代年輕人月入兩萬的焦慮實例，但全國月收入不足3000的居民占總人口比卻高達70%。十萬左右的治療費，對很大一部分家庭而言都是難以負擔的巨額開支。
而相比較于手術治療的費用，西地那非的價格就要低廉太多——在失去了專利保護期后，國產的西地那非價格只需要12元左右就能買到一粒。而各項研究都顯示，這種用于治療男性性功能障礙的藥物，對肺動脈高壓有很不錯的緩解作用。
但西地那非的說明書上，適應癥有且只有“男性新功能障礙”這一項而已，因此小女孩購買西地那非用于治療自己肺動脈高壓的行為，事實上就是一次明顯的“超范圍用藥”。
西地那非的超范圍用藥是基于藥物原本研發的方向，和大量實驗所得出的方案。它有大量的研究數據和實際使用經驗作為佐證。但使用精氨酸加壓素……這里面的風險就要高出太多了。
按照現行規定，醫生們要對患者超范圍用藥倒也不是不行。畢竟臨床上的情況總要比規定的更加復雜一些，這也就需要有關部門從一開始就采取更加靈活的態度才能有效應對現實中的各種情況發生。所以，成年患者只需要經過特別告知，并且簽署同意書就可以開始進行超范圍用藥治療。
但唐敏的情況又要更加特殊一點。
AQP4蛋白表達不足的診斷已經得到了兩個診斷組的所有醫生一致同意，并且目前診斷組手里的證據也已經足夠。但……這是一種從來沒有被發現過的疾病。要對它進行實驗性治療，而且患者還是未成年人……想想看里面的各項工作和手續，孫立恩就感覺自己的頭皮一陣發麻。
當醫生這么些年，其他的進步也許還不是特別明顯。但搞書面工作的工夫，孫立恩自認為已經取得了中大突破和進展。至少他現在看見厚厚一摞文件的時候心里不會太害怕了。
“倫理委員會的批準肯定是要的。”對于張教授的提醒，孫立恩使勁點了點頭表示贊同，“而且我覺得……也有必要請其他醫院的專家看看。”
孫立恩說這個話，不光是因為自己謹慎。他同時也有其他考慮——如果能夠采到唐敏舅舅的血樣，并且和唐敏母親的血樣一起進行分析，那么就基本可以宣布AQP4蛋白表達不足癥被正式發現。而這種全新疾病的發現，不光有著基因層面的直接定位，同時甚至還可能同時給出幸而有效的治療手法。這對其他可能罹患AQP4蛋白表達不足的患者來說，是一件天大的好事。